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当下信使核糖核酸(mRNA) 技术可以用炙手可热来形容,就连号称世界上最有投资头脑的埃隆·马斯克都投资了它。作为新冠肺炎的康复者,马斯克曾在接受采访时说:“mRNA代表了医学的未来。基本上,你可以使用mRNA治疗一切疾病。mRNA就像计算机合成程序,你可以对它进行编程来让它执行所需的任何操作。举个例子,没准实际上你还能变成一只蝴蝶。”马斯克不是医药领域的专业人士,变成蝴蝶或许是句玩笑话,但了解了这
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突如其来的新冠肺炎疫情,让核糖核酸(RNA)疗法迎来高光时刻。RNA既是遗传信息的载体或传递者,也是多种生物学功能的执行者,不同的RNA在调控各种生命活动中起着关键作用。近年来,RNA疗法逐渐成为各种疾病的潜在干预策略,在遗传性疾病、传染性疾病、肿瘤的临床治疗中都取得了不俗成绩,尤其是mRNA疫苗成为目前最火热的研究领域之一。RNA疗法广义上是指基于特定RNA序列的靶向治疗手段。一般来说,RNA疗
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回到mRNA技术,通过前面三篇文章,我们已经详细讨论了mRNA的三个关键方面:靶点设计、化学修饰及序列优化。这三点对于mRNA技术实现来说至关重要,但对于mRNA的药物研发上市来说,这是远远不够的,还需要其他的能力。 在探讨mRNA药物研发技术之前,不妨来思考一下这个问题:为什么西天取经一定要师徒五人? 玄奘法师立下宏愿时,他一定会意识到西去的路途必会经历重重艰险,当如来为唐玄奘定下九九八十一
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在《水浒传》中,梁山泊的座次和英雄名号被水浒迷们津津乐道,但是为什么要排这个座次可能常被人忽略。有了排序,稳定了军心,细化了责任。从此,梁山英雄们从占山为王的草寇,转变为正规化的军事武装组织。 和梁山英雄们的排序一样,mRNA序列优化的目标也正是提高稳定性和效率。 为了达成这个目标,科学家们首先将序列优化目标集中在了密码子上。 密码子,我们在上一期中曾经提到过,它是由相邻的三个核苷酸组成的。在
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当我们在介绍mRNA治疗路径时,很严肃的提到非常关键的第二步:进入人体。 在这一步中除了要跨越人体的道道防线,还要能够躲过免疫系统的攻击,而后者是最难的。一个不被修饰的mRNA,会被我们的免疫系统直接识别,被攻击在所难免。 怎么修饰?这就得研究mRNA的结构了。 举一个很形象的例子——草船借箭。和草船类似,首先,mRNA有一个“船头”,叫5’帽,进行蛋白质翻译时,核糖体就是从这里开始的。其
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自从mRNA治疗路径被发现切实可行之后,这种疗法就逐步涉及癌症、感染性疾病、自身免疫性疾病、蛋白替代治疗及罕见病等领域。 但无论在哪一个疾病领域,要想真正成药,第一步必须完成对于该疾病的mRNA靶点设计。 抓住了mRNA靶点,也就切中了这个疾病要害——好比林黛玉和薛宝钗,宝钗时刻能激励宝玉努力当官、光耀门楣的特质,是贾府做出结亲薛家决定的核心原因。 不同于传统药物靶点的概念,蛋白、病毒的某些结构
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2021年诺贝尔奖揭晓,而之前呼声最高的大热门——mRNA相关技术今年暂时无缘此奖,也引起各界热议,毕竟之前mRNA技术已摘得两大重量级奖项,分别为科学突破奖的生命科学奖,以及被誉为“诺奖风向标”的拉斯克奖临床医学研究奖。 这些争议在一定程度上显示出mRNA相关研究为人类发展带来的重要价值和巨大想象空间,成功让mRNA的话题关注破圈——已超越了科技界的边界。在此感谢多位来自mRNA领域专家团队的



